Etiketler: Lipodistrofi, diger1, hepatik steatoz, Lipodystrophy, hepatic steatosis, leptin, metreleptin, CGL, FPLD

Generalize ve parsiyel lipodistrofide leptin tedavisinin sağkalım üzerindeki etkisi: Eşleştirilmiş bir kohort analizi

13-07-2021 - J Clin Endocrinol Metab

Generalize ve parsiyel lipodistrofide leptin tedavisinin sağkalım üzerindeki etkisi: Eşleştirilmiş bir kohort analizi

J Clin Endocrinol Metab 2021 Jul 13;106(8):e2953-e2967. doi: 10.1210/clinem/dgab216.

PMID: 33822100

Keziah Cook, Omer Ali, Barış Akıncı

Makalenin Mesajı: Metreleptin tedavisi, tedavi alan hastalardaki hastalık şiddeti yüksek olmasına karşın, lipodistrofi sendromları bulunan hastalardaki mortalite riskinde azalma sağlamaktadır. Bahse konu bu veri, metreleptin tedavisinin hastalık üzerinde pozitif bir etkiye sahip olduğunu göstermektedir.

Özet

Bilinenler: HIV ile ilişkili olmayan generalize lipodistrofi (GL) ve parsiyel lipodistrofide (PL), metreleptin tedavisinin sağkalım üzerindeki etkilerine ilişkin veriler sınırlıdır.

Amaç: Bu çalışmadaki amaç, GL ve PL hastalarında metreleptin tedavisinin sağkalım üzerindeki etkilerinin belirlenmesidir.

Tasarım/hastalar: Metreleptin tedavisi almış olan ve metreleptin tedavisi almamış olan GL ve PL hastaları demografik ve klinik özellikler bakımından eşleştirilmiştir. Metreleptin tedavisi almış olan ve almamış olan hasta popülasyonları arasında mortalite riski bakımından mevcut olan farklılıkların değerlendirilmesinde Cox proportional risk modelleri kullanılmıştır. Çalışmaya ilişkin varsayımların etkileri ve sonuçların sağlamlığının değerlendirilmesinde ise duyarlılık analizleri kullanılmıştır.

Sonuç ölçütleri: Bu çalışmada mortalite için geçen süre ve mortalite riski ölçülmüştür.

Bulgular: Bu çalışmada, metreleptin tedavisi almış olan 103 hasta ve metreleptin tedavisi almamış olan 103 hasta yer almaktadır. Bu hastalar benzer özelliklere sahiplerdir. Hastalığın daha ciddi olduğu hastaların tedavi edilmesinin yarattığı yanlılık sebebiyle, çeşitli metabolik anormallikler ve organ anormallikleri metreleptin tedavisi almış olan kohortta eşleştirme sonrasında dahi daha yaygındır. Olay sayısının az olmasına karşın, gerçekleştirilen bir Cox proportional risk modeline göre metreleptin tedavisi mortalite riskinde %65 oranında azalma ile ilişkilendirilmiştir (risk oranı [HR] 0,348, %95 güven aralığı (CI): 0,134-0,900; P = 0,029). Çok çeşitli alternatif metodolojik varsayımların tamamında sağlam bulgular elde edilmiştir. Metreleptin tedavisi alan ve almayan hasta grupları arasında, mortalite için geçen süreye ilişkin Kaplan-Meier tahminleri benzerdir.

Sonuçlar: Tedavi alan hastalarda hastalık daha ciddi olsa da lipodistrofi sendromu bulunan hastalarda metreleptin tedavisi mortalite riskinde bir azalma sağlamaktadır ve bu veri metreleptin tedavisinin hastalık üzerinde pozitif bir etkiye sahip olduğunu göstermektedir. Bahse konu bu bulguların doğrulanması için gerçek yaşama dayanan daha fazla klinik veriye gereksinim vardır.

Anahtar kelimeler: CGL, FPLD, hepatik steatoz, leptin, lipodistrofi, metreleptin

Haberler Ve Etkinlikler


RAREsummit 2021

Gene2info 23 nadir hastalık için genetik tanı hizmeti sunuyor.

Gene2info, genetik testler yoluyla nadir hastalıkların hızlı tanısı için uçtan uca hizmet çözümü sunuyor. Çözüm biyolojik örneğin transferinden genetik analiz raporunun üretilmesine kadar tüm aşamaları kapsıyor. Ayrıntılı bilgi için tıklayın!